失聪者福音 基因疗法恢复小鼠听力

和平日报,2月11日,美国哈佛医学院研究员采用新的基因疗法,使先天听力受损的小鼠恢复了部分听力,让完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。

世界卫生组织的数据显示,全球有1亿2500万人有遗传听力障碍问题,而治疗各种听力损失症,最为关键的是找到一种能适用于所有类型毛细胞的基因传递机制。

此前的基因疗法仅对内毛细胞略微有效,但对于外毛细胞则束手无策。

在这次的研究中,研究员采用了普通的腺相关病毒(AAV),并为病毒提供了抵达内耳的“交通工具”——将腺相关病毒包裹在囊泡中。

这些小囊泡由细胞膜构成,其表面覆盖着可与细胞受体结合的蛋白质,当移植到细胞内后,细胞可自然剥离携带病毒的小囊泡。研究人员认为,这可能是为什么由囊泡包裹的腺相关病毒更容易结合到毛细胞表面并能够有效渗透的主要原因。

研究人员将腺相关病毒注入到出生不久的毛细胞功能关键基因缺失的幼鼠内耳中,结果有30%—70%的内外毛细胞被有效渗透。

经过一个月治疗,12只小鼠中有9只听力获得一定程度的恢复,在人类大声拍手时会吓一跳,其中4只能够听到70分贝到80分贝的声音。

哈佛大学的教授斯坦科维奇指出,至今已知有100多种基因会导致人类失聪,这一新发现最终可能让许多失聪者受益。

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